Mi az a Replagal?
A Replagal infúziós oldat, amely agalzidáz alfa hatóanyagot tartalmaz.
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Replagal?
A Replagal -t Fabry -betegségben, ritka, öröklődő betegségben szenvedő betegek kezelésére alkalmazzák.
Az ebben a betegségben szenvedő betegeknél hiányzik az alfa-galaktozidáz A enzim. Ez az enzim általában lebontja a lipid-globotriaozil-ceramidot (Gb3). Ha ez az enzim hiányzik, a Gb3 nem bontható le, és felhalmozódik a sejtekben, például ezekben a sejtekben vese.
A Fabry -betegségben szenvedő betegeknek számos tünete lehet, beleértve a súlyos betegségeket, például a veseelégtelenséget, a szívproblémákat és a stroke -ot.
Mivel a Fabry -betegségben szenvedő betegek száma alacsony, ez a betegség „ritka” -nak minősül, és a Replagal -t 2000. augusztus 8 -án „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
A gyógyszer csak receptre kapható.
Hogyan kell alkalmazni a Replagal -t?
A Replagal -t a Fabry -betegség vagy más örökletes anyagcsere -betegségek kezelésére szakosodott orvos felügyelete mellett kell beadni. 0,2 mg / testtömeg -kilogramm intravénás infúzióban adják be, kéthetente 40 percen keresztül. 18 év ugyanazon dózisban. A súlyos veseproblémákban szenvedő betegek kevésbé reagálnak a kezelésre. A Replagal hosszú távú használatra készült.
Hogyan fejti ki hatását a Replagal?
A Replagal az enzimpótló terápia, amely a betegek számára a hiányzó enzimet biztosítja. A Replagal hatóanyaga, az alfa -agalzidáz a humán enzim másolata, amelyet a „rekombináns DNS -technológia” elnevezésű módszerrel állítanak elő: az enzimet olyan sejt állítja elő, amely olyan gént (DNS -t) kapott, amely képessé teszi az enzim előállítására . Ez a helyettesítő enzim elősegíti a Gb3 lebomlását, megakadályozva annak felhalmozódását a sejtekben.
Milyen módszerekkel vizsgálták a Replagal -t?
A Replagal -t két klinikai vizsgálatban vizsgálták, összesen 40 férfi beteg bevonásával. A Replagal -t placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze; az egyik vizsgálatban a fájdalomra gyakorolt hatását mérték, míg egy másik vizsgálatban a Gb3 bal kamrából (myocardium) történő eliminációjára gyakorolt hatását vizsgálták.
A Replagal -t 24, 6 és fél és 18 év közötti gyermeken is tanulmányozták.
Milyen előnyei voltak a Replagal alkalmazásának a vizsgálatok során?
6 hónapos terápia után a Replagal szignifikánsan csökkentette a fájdalmat a kezelt betegekben, összehasonlítva a placebóval (hatóanyag nélküli kezelés). A Replagal átlagosan 11,5 g -kal csökkent a bal kamra tömegében, míg a placebóval kezelt betegeknél 21,8 g -os növekedést észleltek. Ezek az eredmények azt jelzik, hogy a betegség tünetei javulnak, vagy a betegség stabil marad. Nőknél a hatások összehasonlíthatók voltak a férfiaknál tapasztalt eredményekkel. A 6 hónapos Replagal -kezelésben részesülő gyermekek nem mutattak szívtömeg -növekedést, és a vér Gb3 -szintje csökkent.
Milyen kockázatokkal jár a Replagal alkalmazása?
A leggyakoribb mellékhatásokat (10 beteg közül több mint egynél tapasztalták a vizsgálatok során) az infúzió okozza, nem pedig maga a gyógyszer. Ezek főleg hidegrázás, fejfájás, hányinger, láz (láz), az arc kipirulása és a fáradtság fáradtság), amelyek általában nem súlyosak. Egyéb nagyon gyakori mellékhatások közé tartozik a fájdalom és a kellemetlen érzés. A gyermekeknél jelentett mellékhatások hasonlóak a felnőttekhez. A Replagal alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban! .
A Replagal -t szedő betegeknél antitestek (a Replagal -ra adott reakcióként keletkező fehérjék, amelyek ronthatják a kezelést) alakulhatnak ki.
A Replagal nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek az alfa -agalzidázra vagy a gyógyszer egyéb összetevőire.
Miért engedélyezték a Replagal forgalomba hozatalát?
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy döntött, hogy Fabry -betegségben szenvedő betegek esetében a Replagal -kezelés hosszú távon klinikai előnyökkel járhat. A CHMP úgy döntött, hogy a Replagal előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyének kiadását.
A Replagal -t "kivételes körülmények között" engedélyezték, mivel mivel ritka betegség kezelésére használják, nem lehetett részletesebb információkat szerezni a gyógyszerről. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMEA) évente felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és szükség esetén frissíti ezt az összefoglalót.
Milyen információk várnak még a Replagalra?
A Replagal -t gyártó vállalat további tanulmányokat fog végezni a gyógyszerrel kapcsolatban, elsősorban az 5 éves terápia, más dózisok, fenntartó adagok és gyermekeken végzett vizsgálatok eredményeinek elérése érdekében.
További információ a Replagal -ról
2001. augusztus 3 -án az Európai Bizottság megadta a TKT Europe AB -nek a Replagal forgalomba hozatali engedélyét, amely az egész Európai Unióban érvényes. A "forgalomba hozatali engedélyt" 2006. augusztus 3 -án megújították. A Replagal árva státuszának regisztrálásához kattintson ide.
A Replagal EPAR teljes verziójáért kattintson ide.
Az összefoglaló utolsó frissítése: 02-2007
Az ezen a oldalon közzétett Replagal - alfa -agalzidázra vonatkozó információk elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
