Milyen típusú gyógyszer az Orphacol - Cholsav és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Az Orphacol egy kólsavat, az epében található anyagot tartalmazó gyógyszer, amelyet a zsír emésztésére használnak. Az Orphacol felnőttek és egy hónapos kortól gyermekek kezelésére javallott, akik "genetikai rendellenesség miatt nem képesek epét termelni. Olyan betegeknél alkalmazzák, akik nem rendelkeznek elegendő mennyiségű két specifikus májenzimmel (3β-hidroxi-Δ5) -C27-szteroid oxidoreduktáz vagy 3-oxo-Δ4-szteroid-5β-reduktáz). "Kolsav. Ha ezek az elsődleges epesavak elégtelenek, a szervezet kóros epesavakat termel, amelyek károsíthatják a májat, és súlyos májelégtelenséget okozhatnak. Mivel az elsődleges epesav -szintézis veleszületett hibájával rendelkező betegek száma alacsony, a betegséget " 2002. december 18 -án az Orphacolot ritka betegségek gyógyszereként (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
Hogyan kell alkalmazni az Orphacol - kolsavat?
A gyógyszer csak receptre kapható, és az Orphacol -kezelést májbetegségekre szakosodott orvosnak kell elkezdenie és ellenőriznie. Az Orphacol kapszula formájában kapható, és minden nap körülbelül ugyanabban az időben kell bevenni étkezés közben. A napi adag 5 és 15 mg között van testtömeg -kilogrammonként, minden beteg esetében az epesav állapotának megfelelően módosítva, kezdve a minimális napi 50 mg -os dózistól a maximális 500 mg -os adagig. Gyermekeknél, akik nem tudják lenyelni a kapszulát , tartalmuk hozzáadható a palacktejhez vagy a gyümölcsléhez.A kezelést le kell állítani, ha a májfunkció három hónapon belül nem javul.
Hogyan fejti ki hatását az Orphacol - Kolsav?
A kólsav a máj által termelt elsődleges epesav.Az Orphacol -ban található kolsav helyettesíti a kóliumsavat, amelyet a beteg szervezetének kell előállítania. Ez segít csökkenteni a kóros epesavak termelését, és elősegíti az epe normális aktivitását az emésztőrendszerben, enyhítve az állapot tüneteit.
Milyen előnyei voltak az Orphacol - Cholsav alkalmazásának a vizsgálatok során?
Mivel a kolsav ismert anyag, és alkalmazása ezekben az enzimhiányokban jól megalapozott, a kérelmező bemutatta a tudományos szakirodalomból származó adatokat. (38 beteg 3β-hidroxi-Δ5-C27-szteroid oxidoreduktáz hiányban és 11 beteg 3-oxo-Δ4-szteroid-5β-reduktáz hiányban.) Ezt követően összehasonlította a 28 kólsavval kezelt alanyra gyakorolt hatásokat a különböző epesavakkal kezelt vagy helyettesítő terápiában nem részesülő betegek. A tudományos szakirodalomból kiderült, hogy a kólsav -kezelés csökkenti a kóros epesavak mennyiségét a betegekben, helyreállítja a normális májműködést, és hozzájárul a májátültetés késleltetéséhez vagy megelőzéséhez .
Milyen kockázatokkal jár az Orphacol - Cholsav alkalmazása?
Az Orphacol alkalmazásakor észlelt mellékhatások a hasmenés, viszketés, a transzaminázok (májenzimek) emelkedése és néha epekövek, bár gyakoriságukat nem lehet megbízhatóan becsülni a rendelkezésre álló korlátozott adatok alapján. Az Orphacol nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) lehetnek a kolinsavra vagy a készítmény egyéb összetevőire.
Miért engedélyezték az Orphacol - Cholsav forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy a kolinsav használata az elsődleges epesavszintézis veleszületett hibáinak kezelésében jól megalapozott az orvosi gyakorlatban, és jól dokumentált a tudományos szakirodalomban, bár a dokumentált esetek száma az állapot ritkasága miatt alacsony. Ezért úgy döntött, hogy az Orphacol előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a gyógyszerre vonatkozó „forgalomba hozatali engedély” kiadását. Az Orphacolot „kivételes körülmények között” engedélyezték, mivel a betegség ritkasága miatt nem lehetett teljes körű információt szerezni az Orphacolról. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissítik.
Milyen információk várnak még az Orphacol - Cholsavra?
Mivel az Orphacolot kivételes körülmények között engedélyezték, az Orphacolot forgalmazó cég adatbázist hoz létre az Orphacol -lal kezelt betegekről a kezelés biztonságosságának és hatékonyságának nyomon követése érdekében, és rendszeres és meghatározott időközönként bemutatja az eredményeket a CHMP -nek.
Milyen intézkedések vannak folyamatban az Orphacol - Cholic acid biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy az Orphacol -ot a lehető legbiztonságosabban használják. E terv alapján az Orphacol alkalmazási előírását és betegtájékoztatóját biztonsági információkkal egészítették ki, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. Az Orphacol -t gyártó vállalat minden tagállam orvosának el fogja juttatni az Orphacol -t felírni kívánó dokumentációt is, amely tartalmazza a gyógyszerrel kapcsolatos szakirodalmat és az állapotok helyes diagnosztizálására, a mellékhatások kockázatára és a gyógyszer helyes alkalmazására vonatkozó információkat.
További információ az Orphacol - Kolsavról
2013. szeptember 12 -én az Európai Bizottság az Európai Unió egész területére érvényes "forgalomba hozatali engedélyt" adott az Orphacol -ra. Az Orphacol -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el az (EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Orphacol-ra vonatkozó véleményének összefoglalója elérhető az Ügynökség honlapján: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Az összefoglaló utolsó frissítése: 2013-2019.
Az ezen az oldalon közzétett Orphacol - Kolsavval kapcsolatos információk elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
