Milyen típusú gyógyszer a Brineura - Cerliponase Alfa és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Brineura a 2. típusú neuronális ceroid lipofuscinosis (CLN2) kezelésére szolgáló gyógyszer, amely gyermekek örökletes állapota, amely progresszív agykárosodáshoz vezet.
Mivel a CLN2 -ben szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, és a Brineura -t „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki 2013. március 13 -án.
A Brineura hatóanyaga az alfa -cerliponáz.
Hogyan kell alkalmazni a Brineura - Cerliponase Alfa -t?
A Brineura -t közvetlenül az agyba infundálják. A kezdeti infúzió előtt a páciensnek műtéten kell átesnie, hogy beültessen egy eszközt, amely a koponya külső részéről a folyadéküregben az agyba vezet, ahol a gyógyszer felszabadul.
Az infúziókat kéthetente egyszer egy egészségügyi szakember adja be, aki tapasztalt a gyógyszerek agyba juttatásában. Az infúziós reakciók kockázatának csökkentése érdekében a betegeknek más gyógyszereket is lehet adni a Brineura -kezelés előtt vagy alatt, vagy le lehet lassítani az infúziót.
A Brineura csak receptre kapható.További információkért lásd a betegtájékoztatót.
Hogyan működik a Brineura - Cerliponase Alfa?
A CLN2 betegekből hiányzik a normális agyfejlődéshez szükséges enzim, a tripeptidil -peptidáz 1 (TPP1). A Brineura hatóanyaga, az alfa cerliponáz a TPP1 másolata, és a hiányzó enzim pótlására szolgál.
A gyógyszert közvetlenül az agyba infundálják, hogy megkerüljék a vér-agy gátat, amely védőgát, amely elválasztja a véráramot az agytól, és megakadályozza az anyagok, például gyógyszerek bejutását az agyszövetbe.
Milyen előnyei voltak a Brineura - Cerliponase Alfa alkalmazásának a vizsgálatok során?
A korai vizsgálatokban kimutatták, hogy a Brineura csökkenti a betegség előrehaladásának sebességét a standard értékelési skála szerint mérve.
Egy 23 gyermek (átlagéletkor 4 év), Brineura-val közel egy évig kezelt vizsgálatban közülük 20-an (87%) nem tapasztalták a motoros és nyelvi készségek 2 pontos csökkenését, amelyet a kezelésben nem részesülő betegeknél megfigyelték.
Az értékelést olyan orvosok végezték, akik a motoros és nyelvi készségek tekintetében külön pontszámot rendeltek a betegekhez (ahol a 0 súlyosabb, a 3 pedig normális). Egy beteg végső pontszáma a két pont összege volt.
Egy utólagos vizsgálatban a Brineura előnyei még egy évig tartottak; az eredmények azt mutatták, hogy a betegséget a legtöbb betegnél le lehet lassítani. Ez a tanulmány még folyamatban van.
Milyen kockázatokkal jár a Brineura - Cerliponase Alfa alkalmazása?
A Brineura leggyakoribb mellékhatásai (amelyek 5 beteg közül több mint 1 beteget érinthetnek): láz, alacsony fehérjetartalom a CSF -ben (folyadék az agyból és a gerincvelőből), kóros EKG (szívműködés -teszt), hányás. , felső légúti fertőzések (orr- és torokfertőzések) és túlérzékenységi (allergiás) reakciók. A Brineura alkalmazásával kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban!
A Brineura-t nem szabad alkalmazni olyan betegeknél, akiknél életveszélyes (allergiás) túlérzékenységi reakciók léptek fel a Brineura-val, és akiknek tünetei a gyógyszer újbóli beadásakor kiújultak. Nem adható olyan betegeknek sem, akiknek shuntot ültettek a felesleges folyadék elvezetésére az agyból. Végül a Brineura -t nem szabad betegeknek adni, ha bármilyen probléma merül fel a készülékkel, például szivárgás vagy fertőzés.
Miért engedélyezték a Brineura - Cerliponase Alfa forgalomba hozatalát?
A rendelkezésre álló adatok azt mutatják, hogy a Brineura hozzájárul a motoros és nyelvi készségek elvesztésének lassulásához a CLN2 -ben szenvedő betegeknél, amely betegségre nincs más kezelés.
Ami a biztonságot illeti, az adatokból nem merülnek fel elfogadhatatlan problémák. Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) ezért arra a következtetésre jutott, hogy a Brineura előnyei meghaladják a kockázatokat, és javasolta a gyógyszer EU -n belüli jóváhagyását.
A Brineura -t „kivételes körülmények között” engedélyezték, mivel a betegség ritkasága miatt nem lehetett teljes körű információt szerezni a Brineura -ról. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat, és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissítik.
Milyen információk várnak még a Brineura -ra?
Mivel a Brineura kivételes körülmények között engedélyezett, a forgalmazó cég további adatokat szolgáltat a gyógyszer biztonságosságára vonatkozó tanulmányokból, beleértve az allergiás reakciók kockázatát, ha hosszú ideig használják, és a gyógyszer lassításának vagy leállításának hosszú távú hatékonyságáról. a motoros és nyelvi készségek romlása. A tanulmányok két év alatti gyermekeket vonnak be, akikről jelenleg nincs adat.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Brineura - Cerliponase Alfa biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
A Brineura -t forgalmazó cég biztosítja, hogy minden egészségügyi szakember, aki várhatóan használni fogja a gyógyszert, oktatási anyagot kapjon arról, hogyan kell használni, és hogyan lehet megelőzni a készülékkel kapcsolatos problémákat, például a fertőzést vagy az elzáródást.
A Brineura biztonságos és hatékony alkalmazása érdekében az egészségügyi szakemberek és a betegek által betartandó ajánlásokat és óvintézkedéseket a gyógyszerjellemzőkben és a betegtájékoztatóban is közölték.
További információ a Brineura - Cerliponase Alfa termékről
A Brineura EPAR teljes verziójáért keresse fel az Ügynökség honlapját: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / European public assessment reports. A Brineura -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez.
A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága Brineura -val kapcsolatos véleményének összefoglalója az Ügynökség honlapján érhető el: ema.europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation.
Az ezen az oldalon közzétett információk a Brineura - Cerliponase Alfa termékről elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
.jpg)
