Milyen típusú gyógyszer a Pheburane - nátrium -fenil -butirát és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Pheburane egy gyógyszer, amely hatóanyagként nátrium -fenil -butirátot tartalmaz. A karbamid -ciklushoz kapcsolódó rendellenességekben szenvedő betegek kezelésére használják. Ezek a betegek nem tudják eltávolítani a szervezetből a nitrogénmaradékokat, mert hiányoznak a májban általában megtalálható enzimek. A szervezetben a nitrogénmaradékok ammónia formájában találhatók, amely mérgező, amikor felhalmozódik, különösen az agyra. A Pheburane -t olyan betegeknél alkalmazzák, akiknek hiányzik az alábbi enzimek közül egy vagy több: karbamil -foszfát -szintetáz, ornitin -transzkarbamiláz vagy argininoszukcinát -szintetáz. Alkalmazható a betegség következő formáiban szenvedő betegeknél:
- "korai" betegség azoknál a betegeknél, akiknél egy vagy több ilyen enzim teljes hiányát mutatják az élet első néhány hónapjában;
- Későn megjelenő betegség azoknál a betegeknél, akiknél egy hónapos koruk után egy vagy több ilyen enzim részleges hiánya mutatkozik, és magas az ammóniaszintjük, amely befolyásolja az agyi aktivitást.
A Pheburane egy hibrid gyógyszer. Ez azt jelenti, hogy hasonló a „referencia -gyógyszerhez”, amely ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza, de a Pheburane szemcsék alacsonyabb erősségben kaphatók, és különböző segédanyagokat (inaktív összetevőket) tartalmaznak a hatóanyag kellemetlen ízének elfedésére. A Pheburane referencia -gyógyszere az Ammonaps.
Hogyan kell alkalmazni a Pheburane - nátrium -fenil -butirátot?
A Pheburane granulátumban (483 mg / g) kapható. Csak receptre kapható; a kezelést a karbamidciklus -rendellenességekben szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie. A Pheburane -t alacsony fehérjetartalmú étrenddel kell párosítani a nitrogénbevitel csökkentése érdekében. A Pheburane napi adagját minden betegnél egyedileg állítják be, és függ a beteg étrendjétől, magasságától és súlyától.A rendszeres vérvizsgálat szükséges a pontos napi adag meghatározásához. A Pheburane napi adagját azonos mennyiségekre kell osztani, és minden étkezéskor be kell adni. A granulátumokat közvetlenül a lenyelés előtt az élelmiszerre lehet szórni, vagy a szájába helyezni, és azonnal le lehet nyelni egy itallal. A Pheburane hosszú távú kezelés lehet. a betegnek sikeres májátültetése van.
Hogyan fejti ki hatását a Pheburane - nátrium -fenil -butirát?
Minden fehérje nitrogént szállít a szervezetbe; a nitrogént ezután ammóniává alakítják. A karbamid cikluszavarban szenvedő betegek nem tudják eltávolítani az ammóniát a szervezetből, így magas szintet érhetnek el, ami súlyos problémákat okozhat, beleértve a fogyatékosságot, agysérülést és a halált. A Pheburane hatóanyaga, a nátrium -fenil -butirát, a szervezetben fenilacetát nevű anyaggá alakul. A fenil -acetát a nitrogént tartalmazó glutamin aminosavval egyesülve olyan anyagot képez, amelyet a vesék képesek eltávolítani a szervezetből.
Hogyan vizsgálták a Pheburane - nátrium -fenil -butirátot?
A betegvizsgálatok bizonyítékokra korlátozódtak annak megállapítására, hogy a Pheburane bioekvivalens az Ammonaps nevű referencia -gyógyszerrel. Két gyógyszer bioekvivalens, ha azonos mennyiségű hatóanyagot termelnek a szervezetben.
Milyen előnyökkel és kockázatokkal jár a Pheburane - nátrium -fenil -butirát?
Mivel a Pheburane egy hibrid gyógyszer, amely biológiailag egyenértékű a referencia -gyógyszerrel, az előnyök és kockázatok feltételezhetően megegyeznek a referencia -gyógyszerrel.
Miért engedélyezték a Pheburane - nátrium -fenil -butirát forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy a Pheburane hasonló minőségű és biológiailag egyenértékű az Ammonaps -szal. Ezért a CHMP úgy ítélte meg, hogy az Ammonaps -hoz hasonlóan az előnyök nagyobbak, mint az azonosítottak kockázatokat, és javasolta, hogy hagyják jóvá a Pheburane használatát az EU -ban.
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Pheburane - nátrium -fenil -butirát biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
A Pheburane alkalmazási előírását és betegtájékoztatóját biztonsági információkkal egészítették ki, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket.
További információ a Pheburane - nátrium -fenil -butirátról
2013. július 31 -én az Európai Bizottság kiadta a Pheburane forgalomba hozatali engedélyét, amely az egész Európai Unióban érvényes. A Pheburane -kezeléssel kapcsolatos további információkért olvassa el a (az EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. Az összefoglaló utolsó frissítése: 08-2013.
Az ezen az oldalon közzétett Pheburane - nátrium -fenil -butirátra vonatkozó információk elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
