Milyen típusú gyógyszer a Holoclar és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Holoclar egy őssejteket tartalmazó kezelés, amelyet a szaruhártya felszínén (hám) lévő sérült sejtek pótlására használnak, amely az írisz (a szem színes része) bélése. Felnőtt betegeknél alkalmazzák, akik mérsékelt vagy súlyos végtag őssejthiányban szenvednek, beleértve a szem égését (beleértve a kémiai égést is). Az ilyen állapotú betegek nem rendelkeznek elegendő számú limbális őssejttel, amelyek általában beavatkoznak a szaruhártya regenerációs folyamatába, és helyettesítik a sérült és öregedő külső szaruhártya -sejteket. A Holoclar egy fejlett terápiás gyógyszerfajta, amelyet „szöveti tervezésű terméknek” neveznek, amely olyan típusú gyógyszer, amely a páciens végtagjából (a szaruhártya sarkában) vett sejteket tartalmazza, majd a laboratóriumban termesztik, hogy felhasználható legyen a sérült szaruhártya felszínének javítására. Mivel a limbális őssejthiányban szenvedő betegek száma alacsony, a betegség „ritka”, és a Holoclart 2008. november 7 -én „ritka betegségek gyógyszereként” (ritka betegségek kezelésére használt gyógyszer) jelölték ki.
Hogyan kell alkalmazni a Holoclar -t?
A Holoclar -t csak kórházi körülmények között, megfelelően képzett és képzett szemész sebész használhatja, és csak olyan betegeknek adható, akiknek a végtagsejtjeit használták fel a gyógyszer előállítására. A kezelés első fázisában az egészséges végtagszövet kis (1–2 ”2 mm2 méretű) szárnyát eltávolítják a betegből kórházi körülmények között, és ugyanazon a napon elküldik a gyógyszergyártónak. Ezt követően a szöveti sejteket laboratóriumban termesztették és fagyasztották a műtét időpontjának megerősítéséig. A kiolvasztott sejteket a Holoclar előállítására használják, a fibrin nevű fehérjéből álló membránon történő termesztéssel. A sejtekből és a membránból álló Holoclar -t ezután visszaküldik a kórházba, ahol a műtét részeként azonnal beültetik a beteg szemébe. A limbális szövetek levételét követően a betegeket antibiotikumokkal kell kezelni a "szemfertőzés" megelőzése érdekében. A műtét után a beteget antibiotikumokkal és megfelelő gyulladáscsökkentő gyógyszerekkel kell kezelni. A Holoclar csak egy kezelésre szolgál. A kezelés megismételhető, ha a kezelőorvos szükségesnek tartja. További információkért lásd az összefoglalót. a termék (az EPAR -ban is szerepel).
Hogyan fejti ki hatását a Holoclar?
A Holoclar hatóanyaga a beteg végtagsejtje, amely magában foglalja a szaruhártya felszínéről vett sejteket és a laboratóriumban termelt végtag őssejteket. A Holoclar alkalmazása előtt a sérült szövetet el kell távolítani az érintett szem szaruhártya felszínéről. A szembe történő beültetés után a Holoclar szaruhártya -sejtek segítenek a szaruhártya felszínének pótlásában, míg a limbális őssejtek új sejtek tárolójaként működnek. Folyamatosan regenerálja a szaruhártyát
Milyen előnyei voltak a Holoclar alkalmazásának a vizsgálatok során?
A múltbeli klinikai adatokat tartalmazó retrospektív vizsgálat részeként a Holoclar hatékonynak bizonyult a szaruhártya stabil felszínének regenerálásában olyan személyeknél, akik égési sérülések okozta közepes vagy súlyos végtagsejt -hiányban szenvedtek. Egy évvel a Holoclar -val történő beültetés után az implantátum sikeresnek tekinthető 104 vizsgált beteg közül 75 -ben (72%), a szaruhártya felszínének stabil, felületi hibák nélküli jelenléte és az új erek behatolása nélkül vagy korlátozottan (tipikus jellemzője a limbális őssejthiánynak). Csökkentek a betegek tünetei is, beleértve a fájdalmat és a gyulladást, valamint javult a látás.
Milyen kockázatokkal jár a Holoclar alkalmazása?
A Holoclar leggyakoribb mellékhatása (amely 10 beteg közül több mint 1 beteget érinthet) a blepharitis (a szemhéj gyulladása). A mellékhatások és korlátozások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Miért engedélyezték a Holoclar forgalomba hozatalát?
Az Ügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy a Holoclar -kezelés hatékonyan helyreállítja az egészséges szaruhártya -felületeket égési sérülések okozta mérsékelt vagy súlyos végtagsejt -hiányban szenvedő betegeknél, valamint javítja a tüneteket és a látást. A bizottság véleménye hogy az őssejthiány mérsékelt vagy súlyos formái súlyos állapotokat jelentenek, amelyek kezelés nélkül súlyos látásromlást vagy teljes elvesztést okozhatnak. A Holoclar -kezelés mellékhatásai kezelhetők, a CHMP úgy döntött, hogy a Holoclar előnyei meghaladják A Holoclar előny / kockázat arányára vonatkozó következtetés két retrospektív vizsgálat eredményein alapul (korábbi klinikai adatok felhasználásával). A vállalat további adatokat bocsát rendelkezésre egy prospektív tanulmányból (amely rögzíti a vizsgálat során elért eredményeket). Ezért a Holoclar "feltételes jóváhagyást" kapott. Ez azt jelenti, hogy a jövőben több információ áll majd rendelkezésre a gyógyszerről, amelyet a vállalatnak meg kell adni. Az Európai Gyógyszerügynökség minden évben felülvizsgálja a rendelkezésre álló új információkat és ezt az összefoglalót ennek megfelelően frissítésre kerül.
Milyen információk várnak még a Holoclarra?
Mivel "feltételes jóváhagyást adtak a Holoclarra, a Holoclart forgalmazó cég további adatokat szolgáltat a gyógyszerről. Különösen a vállalat bocsátja rendelkezésre a Holoclar kockázatairól és előnyeiről szóló adatokat egy prospektív klinikai vizsgálatból."
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Holoclar biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása érdekében?
Kockázatkezelési tervet dolgoztak ki annak biztosítására, hogy a Holoclar a lehető legbiztonságosabban kerüljön alkalmazásra. E terv alapján a Holoclar alkalmazási előírásához és betegtájékoztatójához biztonsági információkat adtak hozzá, beleértve az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő megfelelő óvintézkedéseket. Ezenkívül a Holoclar -t gyártó vállalat oktatási anyagokkal látja el az egészségügyi szakembereket a gyógyszer biztonságos használatáról, beleértve a vizsgálat végén a betegek kiválasztásával és ellenőrzésével, valamint a mellékhatások bejelentésével kapcsolatos információkat. kezelésre jelentkezők További információk a kockázatkezelési terv összefoglalójában találhatók
További információ a Holoclarról
2015. február 17 -én az Európai Bizottság az egész Európai Unióban érvényes "forgalomba hozatali engedélyt" adott a Holoclar -ra. Ha további információra van szüksége a Holoclar -kezelésről, olvassa el az (EPAR -hoz mellékelt) betegtájékoztatót, vagy forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez. A Ritka Betegségek Gyógyszereinek Bizottsága véleményének összefoglalója a Holoclar-ról az Ügynökség honlapján érhető el: ema.Europa.eu/Find medicine / Human medicines / Rare disease designation. Az összefoglaló utolsó frissítése: 2015-2012.
Az ezen az oldalon közzétett információk a Holoclarról elavultak vagy hiányosak lehetnek. Ezen információk helyes használatához tekintse meg a Jogi nyilatkozat és a hasznos információk oldalt.
